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　　“目前，全球收錄了7877種罕見病，其中5018種提供了發(fā)病時(shí)間——基本上70%的罕見病在兒童期就已經(jīng)發(fā)病了�！痹�2021年中國(guó)罕見病大會(huì)上，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院院長(zhǎng)倪鑫說。（《中國(guó)青年報(bào)》1月18日）

　　單類型的罕見病群體數(shù)量不多，但所有罕見病累計(jì)起來的總數(shù)卻不少。全國(guó)層面有超過1680萬名的罕見病患者，出生后第一年的死亡率超過三成，這些患者若能及時(shí)得到發(fā)現(xiàn)、診斷和治療，就可以大大提高生存率。

　　以藥品為例，罕見病人數(shù)量少用藥量小，利潤(rùn)薄弱導(dǎo)致藥企生產(chǎn)的積極性不高，如果不能通過信息匹配實(shí)現(xiàn)供需對(duì)接，達(dá)到以需定供的效果，終端的分散化會(huì)導(dǎo)致生產(chǎn)環(huán)節(jié)的浪費(fèi)，給藥企營(yíng)利帶來風(fēng)險(xiǎn)并有擴(kuò)大虧損之虞。再以治療為例，專業(yè)研究某個(gè)罕見病的專業(yè)人士相對(duì)較少，分散在各個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和地域，則進(jìn)一步稀釋了治療能力。罕見病治療往往離不開多學(xué)科的參與和協(xié)同，如Noonan綜合征，通常會(huì)在內(nèi)分泌、心臟、口腔、精神等各個(gè)學(xué)科表現(xiàn)出一些異常，需要集中多學(xué)科醫(yī)生共同完成診斷。

　　從長(zhǎng)遠(yuǎn)的角度來看，建立罕見病治療的成熟體系機(jī)制，也需要實(shí)現(xiàn)經(jīng)濟(jì)和社會(huì)效益的結(jié)合，最大化發(fā)揮既有資源的作用，通過整合資源要素來提高使用效率，在降低總體成本的基礎(chǔ)上實(shí)現(xiàn)社會(huì)效益和民生效益的最大化。對(duì)此要以區(qū)域、跨區(qū)域和全國(guó)作為單位，建立統(tǒng)一的協(xié)作與聯(lián)動(dòng)機(jī)制，實(shí)現(xiàn)資源要素的整合，最終來解決“誰來治”“怎么治”的診治困境。比如有的地方成立專業(yè)的罕見病救治中心，組建相關(guān)專家委員會(huì)不失為有益探索。

　　成立罕見病專業(yè)組織和指揮機(jī)構(gòu)非常關(guān)鍵，就如同一個(gè)系統(tǒng)的指揮中心，起著決策、組織和協(xié)調(diào)作用。目前，各級(jí)都相繼成立了罕見病救治機(jī)構(gòu)，但如何打通區(qū)域和學(xué)科界限，實(shí)現(xiàn)無障礙、無壁壘和無限制式的整合，讓既有的行政資源、醫(yī)療資源和保障資源都能聯(lián)動(dòng)協(xié)作起來，由單兵作戰(zhàn)向集團(tuán)作戰(zhàn)轉(zhuǎn)變，需要構(gòu)建罕見病診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)和體系，實(shí)現(xiàn)罕見病早診斷早治療的規(guī)范管理。同時(shí)，在藥品的生產(chǎn)、集采、使用，以及罕見病的收錄，制定和完善相關(guān)診斷指南，發(fā)布治療信息和收治病人，都需在統(tǒng)一指揮的體系下發(fā)揮要素功能，讓罕見病的干預(yù)和治療困境得到破解。

　　罕見病的發(fā)現(xiàn)治療是一個(gè)復(fù)雜的系統(tǒng)工程，從政策支撐到法律保障，從藥品生產(chǎn)到資金供給，從人才培養(yǎng)到標(biāo)準(zhǔn)制定，建立多方合作體系，實(shí)現(xiàn)強(qiáng)力資源整合，需要持續(xù)努力探索完善。