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穗醫(yī)學(xué)團隊在正常胚胎運用基因編輯修復(fù)遺傳病

蔡敏婕 白恬

2017年03月21日13:42 來源:中國新聞網(wǎng)

廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院20日稱,該院生殖醫(yī)學(xué)中心劉見橋研究團隊對人類可正常發(fā)育的二倍體胚胎進行基因編輯,證實CRISPR基因編輯技術(shù)可以讓科學(xué)家對人類的DNA進行定點改造,為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供可能性。

該項研究是人類二倍體胚胎(即一個卵子和一條精子組成的胚胎)基因編輯的最新研究成果,日前在國際期刊《分子遺傳學(xué)和基因組學(xué)》上發(fā)表,受到國際關(guān)注。據(jù)了解,這是全球首次將CRISPR技術(shù)運用于人類二倍體胚胎。此前對人類胚胎進行基因編輯的研究都是應(yīng)用在異常發(fā)育的三倍體(即兩個精子和一個卵子)胚胎。

劉見橋團隊研究所使用的是廣醫(yī)三院生殖醫(yī)學(xué)中心患者捐贈的未成熟卵子?蒲腥藛T先將這些未成熟卵子在體外誘導(dǎo)成熟,然后與捐贈的精子進行體外配對。但捐贈的精子分別攜帶“蠶豆病”和β型地中海貧血的遺傳突變?nèi)毕莼颍@意味著將結(jié)合成攜帶遺傳突變基因的胚胎。

“這次研究證實,CRISPR技術(shù)在二倍體胚胎中的效果要比之前在三倍體胚胎中的應(yīng)用好得多!眲⒁姌蚍Q,在6枚攜帶遺傳性疾病突變基因的胚胎中,有1枚胚胎的全部細(xì)胞都被修復(fù)了,有2枚胚胎實現(xiàn)部分細(xì)胞被修復(fù)。實驗結(jié)果顯示基因修復(fù)成功率較以往有了明顯提高。

劉見橋稱,目前的技術(shù)對于遺傳疾病幾乎沒有有效的根治辦法,只能通過早期診斷來阻止遺傳病患兒的出生。而對胚胎基因進行編輯,則有望徹底阻斷遺傳基因。

“基因編輯技術(shù)實現(xiàn)臨床應(yīng)用還有很長一條道路要走!眲⒁姌蛘J(rèn)為,關(guān)于基因編輯技術(shù)可能帶來的倫理風(fēng)險備受關(guān)注,但是該項技術(shù)也逐漸被人們接納。未來需要找到防止胚胎嵌合的方法,而且還要對編輯過的胚胎進行各種測試,以保證沒有產(chǎn)生任何錯誤基因,確保后代安全。

(責(zé)編:馬曉慧、許曉華)


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